Nhật Bản mới đây vừa phê duyệt hai liệu pháp tế bào gốc mang tính đột phá nhằm điều trị bệnh Parkinson và suy tim nặng, đánh dấu bước tiến quan trọng của y học tái tạo. Các phương pháp điều trị này dự kiến có thể được triển khai cho bệnh nhân trong vài tháng tới.
Theo thông báo của Công ty dược phẩm Sumitomo Pharma, cơ quan quản lý y tế Nhật Bản đã cho phép sản xuất và phân phối Amchepry, một liệu pháp điều trị Parkinson bằng cách cấy ghép tế bào gốc vào não bệnh nhân.
Đồng thời, truyền thông Nhật Bản cho biết Bộ Y tế nước này cũng đã “bật đèn xanh” cho ReHeart, các tấm cơ tim được phát triển bởi công ty khởi nghiệp y sinh Cuorips. Phương pháp này được kỳ vọng có thể kích thích hình thành mạch máu mới và phục hồi chức năng tim ở bệnh nhân suy tim nặng.
Theo các báo cáo dẫn nguồn từ Bộ Y tế Nhật Bản, hai liệu pháp này có thể được đưa ra thị trường và sử dụng cho bệnh nhân sớm nhất vào mùa hè năm nay. Nếu triển khai thành công, đây sẽ là những sản phẩm y tế thương mại đầu tiên trên thế giới sử dụng tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS).
Loại tế bào đặc biệt này được phát hiện bởi nhà khoa học Nhật Bản Shinya Yamanaka, người đã giành giải Nobel 2012 trong lĩnh vực Y sinh nhờ nghiên cứu về các tế bào trưởng thành có thể được “tái lập trình” để trở về trạng thái giống tế bào gốc và có khả năng phát triển thành hầu hết các loại tế bào trong cơ thể.
Phát biểu tại một cuộc họp báo, Bộ trưởng Y tế Nhật Bản Kenichiro Ueno cho biết ông hy vọng các phương pháp điều trị mới sẽ mang lại hy vọng cho bệnh nhân trên toàn thế giới. “Chúng tôi sẽ nhanh chóng hoàn tất các thủ tục cần thiết để đảm bảo liệu pháp được triển khai an toàn và hiệu quả đến với bệnh nhân”, ông nói.
Theo Công ty Sumitomo Pharma, Amchepry được cấp “phê duyệt có điều kiện và có thời hạn”, một cơ chế đặc biệt của Nhật Bản nhằm rút ngắn thời gian đưa các liệu pháp tiên tiến đến với người bệnh. Điều này cho phép thuốc được lưu hành sớm hơn, trong khi dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn vẫn tiếp tục được thu thập.
Trước đó, một thử nghiệm lâm sàng do các nhà khoa học tại Đại học Kyoto dẫn đầu đã cho thấy liệu pháp này an toàn và có thể cải thiện triệu chứng bệnh. Nghiên cứu được tiến hành trên bảy bệnh nhân Parkinson trong độ tuổi từ 50 đến 69. Mỗi người được cấy từ 5 đến 10 triệu tế bào vào hai bên não.
Các tế bào iPS từ người hiến tặng khỏe mạnh được nuôi cấy để phát triển thành tế bào tiền thân của các tế bào thần kinh sản sinh dopamine, vốn là loại tế bào bị suy giảm nghiêm trọng ở bệnh nhân Parkinson.
Sau hai năm theo dõi, các nhà nghiên cứu không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng. Bốn trong số bảy bệnh nhân cho thấy sự cải thiện rõ rệt về triệu chứng.
Parkinson là bệnh thoái hóa thần kinh mạn tính ảnh hưởng đến khả năng vận động, thường gây run tay, cứng cơ và khó khăn khi di chuyển. Theo thống kê của Parkinson's Foundation, trên thế giới hiện có khoảng 10 triệu người sống chung với căn bệnh này. Các phương pháp điều trị hiện nay chủ yếu giúp giảm triệu chứng, nhưng chưa thể làm chậm hoặc ngăn chặn hoàn toàn tiến triển của bệnh.
Tế bào iPS được tạo ra bằng cách tái lập trình các tế bào trưởng thành đã biệt hóa trở lại trạng thái nguyên thủy giống tế bào gốc. Từ đó, chúng có thể được chuyển đổi thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể, mở ra triển vọng lớn cho lĩnh vực y học tái tạo.
Giới chuyên gia nhận định việc Nhật Bản phê duyệt các liệu pháp dựa trên tế bào iPS có thể đánh dấu bước ngoặt quan trọng trong việc thương mại hóa công nghệ tế bào gốc, đồng thời mở ra hy vọng mới cho hàng triệu bệnh nhân mắc các bệnh khó điều trị trên toàn cầu.Trở lại Chuyên mục
Minh Nguyễn (theo Pharma)